1. tüüpi Usheri sündroomi ravi suunas

[Ad_1]


1. tüüpi Usheri sündroomi ravi suunas

uurimistöö

alt
Dr Michel Leibovici/Pasteur

Ameerika teadlaste meeskond eesotsas Michelle Hastingsiga (Rosalind Franklini Ülikool) on hiljuti välja töötanud tehnika kuulmise päästmiseks 1. tüüpi Usheri sündroomi hiiremudelil. 6–8% juhtudest on tüüp 1 põhjustatud Ush1c geeni mutatsioonist.

Selle edu saavutasid nad antisenss-teraapia abil. Süstides hiirtele spetsiifilist antisens-oligonukleotiidi (ASO), mis oli suunatud soovitud messenger-RNA-le, suutsid teadlased taasaktiveerida protsessi, mis viib harmoniini sünteesini, mis on arhitektuurne valk, mis mängib võtmerolli ripsmeliste rakkude morfogeneesis.

Ravitud hiired ei taastunud mitte ainult kuulmist, vaid ka vestibulaarset funktsiooni, nagu näitas ravitud hiirte kuulmisreaktsioon (ABR) võrreldes tavaliste hiirtega. Neid tähelepanekuid kinnitab lisaks normaalses koguses harmoniini ja funktsioneerivate ripsmeliste rakkude olemasolu ravitud hiirte kohleas.

Teadlased märkisid aga, et selleks, et ravi oleks tõhus, tuleb seda rakendada ripsmeliste rakkude arengu ajal: kui ravi toimub 10 päeva vanuselt, taastub ainult vestibulaarne funktsioon. Tehes ravi 5–7 päeva varem (P3-P5), on võimalik taastada normaalne kuulmine, mille kuulmisvastus on samaväärne tervete hiirte omaga. See on kooskõlas tõsiasjaga, et kuigi Ush1c geen ekspresseerub alates embrüonaalse staadiumi 15. päevast, toimub selle tugevaim ekspressioon 4. ja 15. elupäeva vahel.

Kuid ravi efektiivsus ei ole püsiv. Selle tulemusena hakkab 6 kuud hiljem hiirte kuulmine halvenema. Teadlased märkisid lisaks, et see meetod ei võimalda kõrgsagedusliku (32 kHz) kuulmise nii edukat taastumist kui madalama sagedusega kuulmist. Võimalik, et see on tingitud tonotoopse geeni ekspressioonist. Selle tulemusena väidavad teadlased, et 5 päeva vanuselt ei ekspresseeru geen veel sisekõrva aluses, kus tuvastatakse kõrge sagedus.

Kuid Usheri sündroom ei mõjuta ainult kuulmisfunktsiooni. See kahjustab ka nägemist. Selle tunde paranemist ei täheldatud ja Usheri hiirte võrkkesta rakud halvenesid lõpuks ühe aasta võrra.

allikas: Lentz JJ et al. Kuulmis- ja vestibulaarse funktsiooni päästmine antisenss-oligonukleotiidide abil inimese kurtuse hiiremudelis. Loodusmeditsiin 2013

Bruno Scala

[Ad_2]

Allikas: 1. tüüpi Usheri sündroomi ravi suunas

Link:1. tüüpi Usheri sündroomi ravi suunas

REF: KuulmisvahendidKuulmisabivahendite tarnija Kuulmise kaotus
Artikkel pärineb Internetist. Rikkumise korral võtke ühendust [meiliga kaitstud] seda kustutada.

      Kuulmisabivahendite tarnija
      logo
      Reset Password
      Võrdle esemeid
      • Kokku (0)
      Võrdlema
      0